Thuốc nhắm trúng đích đầu tiên cho ung thư bàng quang đột biến FGFR được FDA phê duyệt
04/07/2025 11:00:12
1. FDA phê duyệt Erdafitinib – Bước ngoặt trong điều trị ung thư bàng quang
Tháng 4/2019, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Erdafitinib (tên biệt dược: Balversa) – trở thành thuốc đích đầu tiên được chấp thuận điều trị ung thư biểu mô bàng quang có đột biến FGFR2 hoặc FGFR3.
Quyết định này dựa trên kết quả từ nghiên cứu lâm sàng ghi nhận hiệu quả rõ rệt ở những bệnh nhân:
Đã tiến triển sau hóa trị chứa bạch kim, hoặc
Bệnh tái phát trong vòng 12 tháng sau hóa trị bổ trợ hoặc tân bổ trợ có bạch kim
2. Erdafitinib là thuốc gì?
Erdafitinib là một thuốc ức chế kinase hoạt động trên các thụ thể FGFR1, FGFR2, FGFR3 và FGFR4 – những đích phân tử có vai trò thúc đẩy sự phát triển và tồn tại của tế bào ung thư.
???? Cơ chế tác dụng:
Ức chế quá trình phosphorylation và truyền tín hiệu từ FGFR
Làm giảm khả năng sống còn của tế bào ung thư mang đột biến FGFR
Hiệu quả trên cả đột biến điểm, khuyết đại gen, và mất đoạn gen FGFR
3. Đối tượng chỉ định Erdafitinib
Thuốc được chỉ định cho các bệnh nhân ung thư bàng quang:
Có đột biến FGFR2 hoặc FGFR3 (phát hiện bằng bộ kit chuẩn Qiagen)
Bệnh giai đoạn tiến triển hoặc di căn
Đã điều trị bằng hóa trị có bạch kim, nhưng bệnh vẫn tiến triển
???? FDA đồng thời phê duyệt bộ Kit FGFR RGQ RT-PCR như một xét nghiệm chẩn đoán đồng hành để chọn đúng đối tượng sử dụng Erdafitinib.
4. Lợi ích điều trị của Erdafitinib – Số liệu từ nghiên cứu lâm sàng
Trong một nghiên cứu pha 2 mở, trên 99 bệnh nhân ung thư bàng quang có đột biến FGFR:
Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR): 40%
Trong đó, có 3% bệnh nhân đáp ứng hoàn toàn (CR)
Thời gian sống không tiến triển (PFS) trung bình: 5,5 tháng
Thời gian sống toàn bộ (OS) trung bình: 13,8 tháng
???? Đây là kết quả rất đáng khích lệ ở nhóm bệnh nhân đã thất bại với hóa trị bạch kim – vốn có tiên lượng kém.
5. Tác dụng phụ cần lưu ý
???? Các tác dụng không mong muốn phổ biến:
Tăng phosphat máu
Mệt mỏi, khô miệng
Viêm niêm mạc miệng, giảm thị lực, rối loạn giác mạc
Tăng men gan, tiêu chảy
???? Đặc biệt cần theo dõi: biến chứng ở mắt (như rối loạn thị lực, khô mắt) → cần khám mắt định kỳ trong quá trình dùng thuốc.
6. Kết luận – Erdafitinib mở ra chương mới trong điều trị cá nhân hóa ung thư bàng quang
Sự ra đời của Erdafitinib (Balversa) là dấu mốc quan trọng đưa điều trị ung thư bàng quang chuyển sang kỷ nguyên y học chính xác, nơi lựa chọn điều trị dựa trên đặc điểm di truyền khối u.
???? Với cơ chế ức chế FGFR và hiệu quả đã được chứng minh, Erdafitinib đang trở thành lựa chọn quan trọng cho bệnh nhân ung thư bàng quang di căn có đột biến FGFR, đặc biệt sau khi hóa trị bạch kim thất bại.
-
Bác sĩ Hỗ Trợ Mùa Dịch
Giải pháp điều trị hiệu quả cho các bệnh ung thư và rối loạn miễn dịch
20/06/2025
-
Bác sĩ Hỗ Trợ Mùa Dịch
Thuốc hóa trị nhóm alkyl hóa hiệu quả trong điều trị ung thư huyết học
20/06/2025
-
Bác sĩ Hỗ Trợ Mùa Dịch
Lựa chọn điều trị ung thư tuyến tiền liệt di căn kháng thiến sau Docetaxel
20/06/2025
-
SP CHÍNH HÃNG
Đa dạng và chuyên sâu
-
ĐỔI TRẢ TRONG 30 NGÀY
kể từ ngày mua hàng
-
CAM KẾT 100%
chất lượng sản phẩm
-
MIỄN PHÍ VẬN CHUYỂN
theo chính sách giao hàng
Xem danh sách nhà thuốc trên toàn quốc
-
Duy Nguyễn Nhất
Rất tuyệt vời, đặc biệt trong mùa dịch đi lại khó khăn. Chúc tdoctor ngày càng phát triển và mở rộng phạm vi ra nhiều tỉnh hơn, nhất là vùng Đồng bằng sông Cửu Long.
-
Quốc Bình Vũ
Ứng dụng rất hay. Giúp mọi người hạn chế bệnh gì cũng phải đến bệnh viện khám. Đỡ mất thời gian, công sức và tiền bạc vì nhiều khi vô gặp bs cũng chỉ cần hỏi vài câu và cho SP.
-
Nguyễn Ngọc Minh
Em bị ung thư thấy bác sĩ tuyến trung ương trong hệ thống tdoctor, bác sĩ bên tdoctor rất nhiệt tình, rất tiện cho trường hợp mua sản phẩm dược và thực phẩm chức uy tín online.
